Maximálne využitie revolúcie prispôsobenej medicíny

Výkonný riaditeľ Európskej aliancie pre personalizovanú medicínu Denis Horgan

Personalizovaná (alebo presná) medicína je rýchlo sa rozvíjajúce pole, ktoré sleduje liečbu a lieky prispôsobené génom pacienta, jeho prostrediu a životnému štýlu. Stručne povedané, jeho cieľom je poskytnúť správnu liečbu správnemu pacientovi v správnom čase a môže pôsobiť aj preventívne. Tieto špičkové vedy a „omiky“ sa dostali do správy nedávno, keď americký prezident Obama začiatkom tohto roka spustil Iniciatívu pre presnú medicínu. Posielal dolár za dolárom smerom k výskumu, klinickým skúškam a sekvencovaniu DNA. Pretože sme iba na začiatku revolúcie v oblasti personalizovaného lekárstva, je to bohužiaľ menej rozšírené, ako by mohlo a malo byť. Je tiež v súčasnosti menej presný, ako bude v budúcnosti. 

Technológia však kráča ďalej a zdá sa byť nezastaviteľná. Napríklad ľudský genóm bol najskôr sekvenovaný pred niečo viac ako desiatimi rokmi a jeho spracovanie zaberie nejaký čas veľké náklady. Dnes tento proces trvá niekoľko hodín a je relatívne lacný, okolo 1,000 XNUMX dolárov za čas. Pokiaľ ide o rakovinu sériového vraha, oblasť, v ktorej mala personalizovaná medicína už veľké účinky, sa liečba zameraná na rakovinové mutácie stala realitou. Zahŕňajú skúmanie proteínov a receptorov, ako aj skúmanie mutácie nádorového tkaniva. To umožňuje zdravotníckym pracovníkom (HCP) nájsť najlepší spôsob útoku na rakovinu. Povedzme, že pacient má diagnostikovanú rakovinu pľúc. Lekár odoberie malú vzorku rakovinového nádoru a vykoná sekvenciu génov nachádzajúcich sa v bunkách. Vo väčšine prípadov sa na hľadanie mutácií, o ktorých je známe, že spôsobujú rakovinu, použije iba malá vzorka génov, aj keď niekedy je potrebných viac poznatkov, ktoré si vyžadujú preskúmanie väčšieho množstva génov.

Po nájdení a identifikácii ovládačov / mutácií je možné zamerať lieky tak, aby účinne prepínali iba mutované bunky, a nie zabíjať všetky rýchlo sa množiace bunky - rakovinové aj nerakovinové - ako to býva pri chemoterapii. Vo väčšine prípadov to má za následok menej vedľajších účinkov, rýchlejšie zotavenie a lepší pocit pohody u pacienta. Vďaka veľkým skokom vo vede a neustálemu rozširovaniu personalizovanej medicíny teraz vedci vedia, že rakovina s rovnakými mutáciami pri riadení má veľa spoločného, ​​takže už nie je potrebné ukladať pľúca, prsia, pečeň atď. Do vlastných samostatných boxov. Takzvané košíkové klinické skúšky v USA už testovali nové spôsoby liečby na pacientoch prenášajúcich rovnakú mutáciu, ale na rôznych miestach tela. Tieto štúdie zahŕňali aj liečbu zriedkavých druhov rakoviny. Ešte vzrušujúcejšie sú nedávne objavy v imunoonkológii, ktoré podľa jej navrhovateľov znamenajú revolúciu v starostlivosti o rakovinu. Prišla nová trieda liekov, ktorá má povzbudiť vlastný imunitný systém tela k útoku na zhubné bunky. Svetová zdravotnícka organizácia predpovedala, že počet ľudí zomierajúcich na rakovinu stúpne z 8.2 mil. V roku 2012 na 14.6 mil. V roku 2035, avšak tieto liečby už prichádzajú na trh s tovarom dokonca aj pri pokročilom melanóme a rakovine pľúc.

V súčasnosti panuje okolo všetkého veľa optimizmu a tieto lieky boli v niektorých štvrtiach oslavované ako začiatok konca rakoviny. A s takmer 300 klinickými skúškami imunoterapií, ktoré sa v súčasnosti uskutočňujú v USA, existujú jasné náznaky, že farmaceutické spoločnosti majú veľkú dôveru v imuno-onkológiu. Čo teda so všetkým týmto novým vývojom treba urobiť, aby sa potenciál personalizovanej medicíny stal skutočnosťou v Európskej únii s 500 miliónmi ľudí, ktorí budú v určitej fáze svojho života všetci pacientmi? Dôležitosť prístupu k liekom a inovatívnym liečebným postupom v 28 členských štátoch sa v súčasnosti podrobuje osobitnej kontrole a Európska aliancia pre prispôsobenú medicínu (EAPM) so sídlom v Bruseli sa domnieva, že prístup pacientov k liekom, ktoré účinne liečia choroby, je jedným z niekoľkých dôležitých otázky, ktoré je potrebné riešiť na vnútroštátnej úrovni aj na úrovni EÚ. Prístup zahŕňa dostupnosť - to znamená, že sa vyvíjajú nové lieky alebo sa prispôsobujú existujúce výrobky - a dostupnosť, čo znamená prinášať výrobky pacientom, ktorí ich potrebujú.

Ide tiež o cenovú dostupnosť - zabezpečenie toho, aby si pacienti, poskytovatelia zdravotnej starostlivosti a vlády mohli tieto výrobky dovoliť; a nezabúdajme na zabezpečenie kvality, aby lieky fungovali podľa očakávaní, aby boli účinné a bezpečné. Európska komisia vytvorila expertnú skupinu pre bezpečný a včasný prístup k liekom pre pacientov (STAMP), ktorá začala svoju činnosť v januári 2015, zatiaľ čo komisár pre humanitárnu pomoc a krízové ​​riadenie načrtol stratégiu spolupráce EÚ v oblasti hodnotenia zdravotníckych technológií v blízkosti koniec roku 2014. EAPM tieto iniciatívy víta, tvrdí však, že nie sú dostatočné. Medzi základné zásady EÚ patrí rovnosť a prístup k najlepšej zdravotnej starostlivosti pre všetkých bez ohľadu na to, kto alebo kde sa nachádzajú. V súčasnosti to zjavne neplatí. Napriek existencii inovatívnych nových liekov, nových technológií a vývoju v lekárskej vede, bohužiaľ, mnoho občanov k nim nemá prístup, často kvôli vysokým nákladom.

Medzi ďalšie problémy patria príliš byrokratické postupy úhrady a nedostatočné vykonávanie smernice o cezhraničnej zdravotnej starostlivosti. EAPM je presvedčený, že tvorcovia politiky EÚ by mali zabezpečiť, aby regulačné rozhodnutia o hodnote inovatívnych terapií vychádzali z toho, na čom pacientom záleží najviac, a zabezpečiť, aby mali prístup k inovatívnej liečbe na základe centralizovanej analýzy nákladov a prínosov Európskej agentúry pre lieky. Aliancia tvrdí, že Komisia musí v spolupráci s Európskym parlamentom vytvoriť regulačné prostredie, ktoré umožní skorý prístup pacientov k novým liekom a liečebným postupom. Medzitým existuje potreba väčšej spolupráce medzi členskými štátmi v oblastiach, ako je zdieľanie údajov, odstránenie mentality sila medzi rôznymi lekárskymi odbormi, riešenie problémov interoperability a najaktuálnejšie školenie pre zdravotných pracovníkov. Napokon, medicína by mala byť predovšetkým o pacientovi, čo si bude vyžadovať lepšiu komunikáciu zo strany HCP, aby každý pacient mohol skutočne mať rovnaký podiel na rozhodovaní o svojej liečbe. Je to dlhá cesta, ale aspoň sa začala cesta.

Zdieľaj tento článok: