#EAPM - Výskum v oblasti zdravotnej starostlivosti: posun debaty vpred ...

| Januára 11, 2019

Výskum v oblasti zdravotnej starostlivosti je prebiehajúcou diskusiou a Európska aliancia pre personalizovanú medicínu (EAPM) bola vždy v tejto dôležitej oblasti hlasná, píše výkonný riaditeľ EAPM Denis Horgan.

Široká téma a jej mnohé prvky sú predmetom nepretržitého zapojenia Aliancie a budú zdôraznené počas nadchádzajúcej konferencie predsedníctva 7 v Bruseli o apríli v 8-9.

Táto udalosť, ktorá sa konala pod záštitou rumunského predsedníctva EÚ, sa koná na konci veľmi úspešného kongresu, ktorý sa konal v Miláne na konci 2018 a ktorý sa zaoberal mnohými problémami.

EAPM poznamenáva, že Manfred Weber, vedúci kandidát Európskej ľudovej strany na nadchádzajúce voľby do Európskeho parlamentu, tento týždeň vyzval EÚ, aby spolupracovala na tom, čo nazval "ambiciózny prístup k výskumu medicíny".

Bola to súčasť jeho odhalenia hlavného plánu boja proti rakovine, ktorý zahŕňal aj hovoriť, že "Nikto si nemyslí, že jedna krajina môže vyhrať boj" proti tejto chorobe.

Weber z EPP dodal, že odborníci a výskumníci mu povedali, že "ak spojíme peniaze a zdroje, môžeme skutočne vyliečiť rakovinu".

EAPM nedávno uverejnil článok o hlavnom kandidátovi alebo "Spitzenkandidaten". Nájdete ho tu.

Ako navrhuje Weber, pokiaľ ide o výskum v Európe, existuje jasná potreba väčšej spolupráce. Ako príklad, Aliancia zohrávala kľúčovú úlohu pri vytváraní iniciatívy MEGA, ktorá bola témou diskusie na fóre o inováciách v oblasti výskumu tento týždeň (viac z nižšie uvedeného workshopu).

Milión európskych aliancií pre genómy (MEGA) doposiaľ podpísali členské štáty 19 a jeho založenie bolo založené na potrebe spojiť koalíciu krajín EÚ s cieľom spolupracovať pri zavádzaní inovácií do systémov zdravotnej starostlivosti.

Doteraz sa v celej Európe vyskytovala nejaká roztrieštenosť v rôznych častiach legislatívy, ako napríklad tie, ktoré sa týkajú klinických skúšok, IVD a ďalšie.

Európa musí byť aktívnejšia pri hľadaní toho, ako najlepšie priniesť inovácie do systémov zdravotnej starostlivosti, a to nielen pokiaľ ide o interoperabilitu, ale existuje mnoho ďalších oblastí.

V skutočnosti boli otázky týkajúce sa účinnosti všeobecného nariadenia o ochrane údajov (GDPR) kladené aj na otázky, pričom šéf agentúry EMA Guido Rasi prekvapil veľa názorov, že si nie je istý, či je digitálna revolúcia a regulačné prostredie kompatibilné.

Existuje potreba jasnosti "okamžite" v dvoch bodoch, uviedol, citoval sekundárne využitie údajov pre výskum v oblasti zdravia a pýtal sa, kto je zodpovedný, ak niekto dokáže identifikovať anonymizované údaje v dobrej viere.

Ide o platné body a EAPM sa tiež obáva, že členské štáty môžu implementovať ustanovenia GDPR rôznymi spôsobmi, ktoré presahujú rámec cieľa kohorty milióna genómov EÚ, znamená, že "štýl MEGA" skutočne kooperatívneho prístupu je kľúčový napredovať.

Workshop STOA o výskume v oblasti zdravotnej starostlivosti

Ako už bolo spomenuté, štvrtok 10 v januári uskutočnil workshop, ktorý sa uskutočnil v rámci Stáleho výboru pre hodnotenie vedeckých a technologických možností (STOA) Európskeho parlamentu na tému inovatívnych riešení v oblasti výskumu v oblasti zdravotnej starostlivosti.

Diskusia bola založená okolo manifestu podporovaného Európskou alianciou pre personalizovanú medicínu.

Fórum na vysokej úrovni vo štvrtok (10 január) diskutovalo o myšlienkach v súvislosti s vývojom nového prístupu k lepšej medicíne v Európe a okrem iného sa zúčastnila belgická ministerka zdravotníctva Maggie De Blocková a vedúca EORTC Denis Lacombe.

EORTC bola kľúčovým hnacím motorom za zhromaždením a prevzala vedúcu úlohu v pracovnej skupine EAPM pre regulačné záležitosti.

Na tomto stretnutí poslanec Európskeho parlamentu Paul Rübig, ktorý je podpredsedom STOA, rozhodol o tom, že dáta zohrávajú dôležitú úlohu v zdravotnej starostlivosti, najmä v prípadoch cezhraničnej zdravotnej starostlivosti. Používanie údajov ponúka príležitosť na záchranu životov a vedieť, aký druh liekov pracuje spoločne.

Rübigov názor je, že vytvorenie nového rámca medzi priemyslom, pacientmi, vládami a inými zainteresovanými stranami by mohlo zmierniť problematickú súčasnú situáciu.

Belgická ministerka zdravotníctva, ktorá sa predtým zúčastnila na podujatiach EAPM, uviedla, že chce čo najskôr ponúknuť všetkým pacientom prístup k liekom - poukazujúc na dohodu podpísanú v 2014 s farmaceutickým priemyslom o sprístupnení klinicky relevantných terapií pacientom udržateľným spôsobom.

Workshop tiež počul, že génové terapie dokážu výrazne zlepšiť životy pacientov.

Pokiaľ ide o moderné koncepcie v oblasti zdravotnej starostlivosti vo veku 21st, účastníci zistili, že existujú veľmi účinné inovatívne nové lieky, ktoré boli schválené na základe veľmi obmedzeného počtu pacientov, ale používajú sa u veľkého počtu pacientov na dlhú dobu potom.

Je potrebných viac skutočných údajov a dôkazov.

Niektoré výzvy pred ...

Workshop počul, že v súvislosti s výzvami nových technológií vo výskume a spoločenskom prostredí pre výskumných pracovníkov spočívajú predovšetkým v oblasti riešení bio informatiky, porovnávacích technológií a interpretácie údajov. Situácia je zložitá pre výskumných pracovníkov, ako aj pre tých, ktorí prinášajú lieky na trh, pričom tieto lieky sú predmetom nových schvaľovacích postupov a používania mimo označenia. Tieto problémy naďalej vytvárajú výzvy v oblasti tvorby cien, hodnotenia zdravotníckych technológií a nových terapeutických usmernení.

Regulačné skúšky, ktorých cieľom je dokumentovať nové lieky, sú určite potrebné, ale ako nedostatky ich primárne koncové body sú často čisto zamerané na drogy a sú založené na silne vybraných populáciách.

Riadiace rameno nemusí v skutočnosti predstavovať skutočnú prax, čo vedie k možnosti zlej externej platnosti, ktorá nie je adekvátne slúžiť každodenným pacientom a lekárom. Dnešný klinický výskum sa zameriava na optimálnu populáciu pacientov, kombinácie a sekvencie liekov a trvanie liečby, ale je potrebné nájsť spôsob, ako opätovne navrhnúť, ako spolupracovať.

Workshop počul o štúdii EMA, ktorá preukázala, že z 48 liekov na rakovinu schválených medzi 2009 a 2013, len málo cez tretinu preukázalo predĺženie prežitia.

Účastníkom bolo povedané, že kritickou medzerou, ktorá sa má riešiť na európskej úrovni, je pochopiť, ako prechádzať z výskumu zameraného na drogy na výskum zameraný na pacienta a spoločnosť a súčasne zabezpečiť záujmy všetkých zainteresovaných strán.

Európska federácia farmaceutického priemyslu a asociácií (EFPIA) bola zastúpená na seminári a uviedla, že sa inšpirovali manifestom, najmä nápadmi na to, ako vytvoriť priestor na spoluprácu v oblasti výskumu s cieľom urobiť zmenu kvality.

Ak chcete urobiť krok, mali by ste účastníkom povedať, že je potrebné spojiť zainteresované strany, ktoré nie sú zvyknuté na spoluprácu. Zdravotná aréna je jedinečná a existujú konflikty záujmov, ktoré môžu vzniknúť, a potreba zachovať rovnováhu medzi prístupom a inováciou.

Neutrálny maklér je mimoriadne dôležitý a viedol k vytvoreniu iniciatívy pre inovačné lieky.

Workshop počul o potrebe rozložiť sila vo fázach vývoja a medzi výskumom a starostlivosťou, pričom tieto dva musia byť zblížené.

Aj v procese vývoja a registrácie existujú nejasnosti. Je potrebné mať priestory, v ktorých sa pacienti a výskumní pracovníci môžu stretnúť, aby pochopili, ako s nimi zaobchádzať.

IMI má projekt s názvom "Veľké údaje pre lepšie výsledky", ktorého cieľom je definovať výsledky, ktoré sú zamerané na pacienta, ale sú relevantné aj pre orgány, lekárov a výskumných pracovníkov HTA. To sa opiera o údaje zo všetkých oblastí.

Genomika, zobrazovanie a stratifikácia pacienta

Workshop počul, že postupnosť genómu stála milión miliónov eur, čo je najdrahší dom v Londýne, ale teraz by to stálo menej ako sezóna Arsenal. Mnoho ľudí teraz môže mať svoje genómy sekvenované, ak by si to želajú.

Veľké zmeny sa vyskytli aj v oblasti zobrazovania. Uplatňovanie týchto technológií sa môže uskutočniť vo výskume av praktickej medicíne, aj keď obe oblasti sú úplne odlišné. Obidva sú však relevantné z hľadiska stratifikácie pacienta.

V klinickej praxi môže stratifikácia pomôcť s lepšou diagnózou a prognózou, lepším používaním liekov, napríklad s ohľadom na personalizovanú medicínu a so špecifickými postupmi starostlivosti optimalizovanými pre jednotlivé prípady.

V objavení sa medicíny môže stratifikácia priniesť väčšiu prehľadnosť terapeutických cieľov v počiatočnom vývoji a urobiť klinické skúšky menej nákladné a pravdepodobnejšie, že bude úspešná vo fázach II a III.

Workshop počul, že pre najlepšiu stratifikáciu sú potrebné štyri piliere. Ide o rozsiahle genomické testy, jasný právny základ na prístup k primeraným údajom a prístupu pacientov, veľmi veľkú virtuálnu kohortu, v ideálnom prípade so zistením populačného rozsahu a harmonizované zastúpenie kľúčových aspektov elektronických zdravotných záznamov (EHR).

Účastníci sa dozvedeli, že Európa má najväčšiu skupinu záznamov o EHR na svete s niektorými z najpokročilejších klinických a populárnych genomických programov na celom svete. Bol zdôraznený európsky projekt formovania jedného milióna genómov známy ako MEGA a workshop počul, že cieľ bude ľahko prekonaný.

Rušivé lieky a HTA

Workshop počul, že vysoko inovatívne, potenciálne liečivé lieky si vyžadujú opätovné definovanie hodnoty. Vznikajúce obchodné modely tiež urýchľujú potrebu zlepšiť spoluprácu medzi príslušnými orgánmi na národnej a regionálnej úrovni v oblasti kľúčových prvkov rozhodnutí o tvorbe cien drog.

Existuje zmena paradigmy v spôsobe, akým sa zdravotná starostlivosť presúva z liečby na potenciálnu liečbu a prevenciu, od anatomickej po molekulárnu, od predpisovania liekov až po dodanie terapie, od rizika / prínosu po klinickú pridanú hodnotu a od schvaľovania až po prístup.

Tento posun bude vyžadovať zmeny zo strany výskumníkov, vývojárov, pacientov a lekárov.

Medzitým sa na seminári dozvie, že pre orgány HTA je dôležité posúdiť, čo sa stane s pacientmi po liečbe, a ako také sú dôležité skutočné údaje z celého sveta.

Tradične existovala počiatočná HTA na posúdenie povolenia na uvedenie na trh, ale mala by existovať aj komparatívna alebo úplná HTA neskôr nielen na úhradu, ale aj na podporu vhodného používania.

Nové metódy HTA sú potrebné na podporu internacionalizácie a adaptácie na novú éru personalizovanej medicíny.

Pacienti

Účastníci počuli, že ak sa zdravotná starostlivosť snaží reagovať na skutočné potreby pacientov pri vývoji liekov, znižuje riziko pre všetky strany.

Vývoj lieku a jeho prístup k nemu je postupný proces, ktorého postupnosť je určená na uvedenie účinných výrobkov na trh. Nie je to optimálne a mohlo by byť lepšie, ale to funguje. Existuje však hádka medzi prístupom a dôkazom a základnou otázkou je "Čo je dostatok dôkazov?"

Tagy: , ,

kategórie: Frontpage, EU, Európska aliancia pre Personalizované medicíny, zdravie, Personalizovaná medicína