# EAPM - Zriedkavé choroby, lieky na ojedinelé ochorenia a vývoj ERN

Európska aliancia pre personalizovanú medicínu (EAPM) vždy viedla kampaň za rovnaký prístup pacientov k najlepšej dostupnej starostlivosti a liečbe, čo platí viac ako pre osoby trpiace zriedkavými chorobami., píše výkonný riaditeľ EAPM Denis Horgan.

 Nariadenie o liekoch na ojedinelé ochorenia, ktoré EÚ prijala v 2000, \ t má pomáhali pri vývoji relevantných liekov pre pacientov so zriedkavými ochoreniami, pričom viac ako 150 z nich je teraz na trhu.

Preto in 2020 to bude 20 výročie nariadenia, ktoré bolo a stále je zamerané na zabezpečenie toho, aby pacienti trpiaci zriedkavými stavmi mali rovnakú kvalitu liečby ako každý iný pacient.

Ako to však stojí, músilie stále potrebné podporovať a stimulovať výskum s cieľom zvýšiť existujúce vedomosti, ktoré nie sú ani zďaleka dostatočné na to, aby dokázali čeliť výzvam.

Viac informácií o zriedkavých chorobách

Odhaduje sa, že medzi 5,000-8,000 existujú odlišné zriedkavé ochorenia. Mnohé z nich postihujú deti, priemerný čas diagnózy je päť rokov a 95% trpiacich stále nemajú dostupnú terapiu.

Okrem piatich rokov potrebných na diagnostiku to tiež trvá priemer z sedem lekárov, aby dosiahli správnu diagnózu.

Reklama

V Európe je zriedkavé ochorenie alebo porucha ochorenie, ktoré postihuje menej ako jednu osobu z 2,000. Mnohé, ale nie všetky, sú rakoviny. Väčšina z nich je genetická.

Všetky tieto choroby sú charakteristické tým, že je tu, samozrejme, obmedzený počet pacientov s nimi a často nedostatok dlhodobého výskumu, a teda aj vedomosti o nich.

Tiežje ťažké organizovať klinické skúšky s podskupinou chorôb rozloženou v mnohých krajinách.A nakoniec, lieky na ojedinelé ochorenia zlyhali vo svojich ponukách na povolenie na uvedenie na trh.

Je zrejmé, že dceny koberec sú všeobecne vysoké náklady, peniaze a iné zdroje musia ísť do výskumu a vývoja, To potom musí byť vyvážená potrebou návratnosti investícií...nejako.

Európska únia uviedla, že tieto život ohrozujúce alebo chronicky invalidizujúce choroby postihujú tak málo ľudí, že je potrebné spoločné úsilie na zníženie počtu zmluvných chorôb.

Úloha údajov 

Komisár pre zdravie a bezpečnosť potravín Vytenis Andriukaitis poznamenal existuje obrovské množstvo údajov o pacientoch so špecifickými \ t ale toto je roztrúsených po celej Európe v rôznych registroch 600. Sú to databázy, ktoré obsahujú informácie o pacientoch so špecifickými podmienkami. 

V súčasnej podobe nie sú k dispozícii dôležité údaje, ktoré sú k dispozícii v celej EÚ, a neexistujú žiadne spoločné normy na analýzu informácií, ktoré už existujú.

Európsky Reference NSiete sú nevyhnutné na prepojenie centier odborných znalostí a odborníkov v rôznych krajinách, aby si mohli vymieňať vedomosti a identifikovať, kam by pacienti mali ísť, keď v ich domovskej krajine nie sú k dispozícii odborné znalosti.

Je jasné, že EÚ potrebuje podporovať výskum v oblasti zriedkavých chorôb, \ ta vyhodnotiť súčasné skríningové postupy vedľa podpora zriedkavých-registrov chorôb.

Medzičasom Európska komisia je prijať spoločné hodnotenie existujúcich právnych predpisov o liekoch pre deti a zriedkavých chorobách.

 Tento prístup bude v prvom rade zahŕňať hodnotenie účinnosti právnych predpisov EÚ, To sa dosiahne analýzou vplyvu, ktorý majú stimuly inovácií v tejto oblasti.

Po druhé sa pokúsia vytvoriť dostupnosť a dostupnosť. \ t relevantné lieky Európska únia.

Priorita medzi zainteresovanými stranami je ťahať za jeden povraz efektívnu stratégiu ktorý umožní preklad EÚ spolu s optimálnym využívaním. \ t vedomostí a Európskych referenčných sietí zameraných na dosiahnutie cieľa bprístup k liečbe pre zriedkavé-pacientov.

Sieť ERN - ako dobre fungujú? 

Európska komisia sa už pozrela na to, ako fungujú ERN, ktoré majú len niekoľko rokov. 

Samostatne boli tieto ERN čiastočne predmetom júnovej správy z tEurópskeho dvora audítorov, Ktorý poznamenal iného právneho predpisu EÚ, a to smernice o cezhraničnej zdravotnej starostlivosti, "uľahčuje užšiu spoluprácu v mnohých oblastiach: najmä cezhraničnú výmenu pacientov" pacientov a pacientov so zriedkavými chorobami". 

Súd"správa uvádza, že "koncepciu európskych referenčných sietí pre zriedkavé choroby široko podporujú zainteresované strany EÚ (pacienti" organizácií, lekárov a poskytovateľov zdravotnej \ t". 

Avšak, správa uvádza: „TKomisia neposkytla jasnú víziu ich budúceho financovania a ako ich rozvíjať a integrovať do vnútroštátnych systémov zdravotnej starostlivosti." 

ERN boli zavedené v 2017 pre rôzne triedy zriedkavých chorôb. Každý dostane €1 miliónov finančných prostriedkov z programu EÚ v oblasti zdravia počas piatich rokov. 

Komisia financuje aj registre pacientov a podporné činnosti pre ERN, ako aj rozvoj nástrojov IT, najmä prostredníctvom nástroja Spájame Európu.

Kde sme a kde potrebujeme byť

Mnohí odborníci to súhlasia zriedkavých chorôb určite medzi nimi najzávažnejším dôvodoms na zlepšenie spolupráce v oblasti zdravia na úrovni EÚúroveňbez ohľadu na kompetencie členských štátov v oblasti zdravotnej starostlivosti.

V súčasnosti prístup nie je prispôsobený novej vede, ani nie je dostatok stimulu pre re-Search splniť zdravotníckych potrieb. To vedie k situácii, v ktorej systém - v jeho súčasnej podobe - nerieši potreby spoločnosti. \ t zriedkavých chorôb pacienti. 

Určite musí existovať viac cezhraničnej spolupráce, aby sa čo najviac využilo ERN zlepšením pripojenie priniesť viac skúseností.

Pokiaľ ide o lieky na zriedkavé choroby, ttu je jasne prah v tomto bode trhu jednoducho príliš malé pre farmaceutické spoločnosti investície do výskumu a vývoja. Tento problém je potrebné vyriešiť.

Európska komisia uznal tto je zásadne o číslach. Prístup Komisie bol založený na vytvorení kritického množstva v ERN a ponúknuť stimuly prostredníctvom nariadenia o liekoch na ojedinelé ochorenia.

Výkonný predstaviteľ EÚ povedal, že ipomoc pri riešení časti problému, Všeobecne povedané, tstimuly, hovorí, nariadenie malo nežiaduce účinky - napríklad príležitostne extrémne vysoké ceny.

Integrácia a spolupráca

Mnohí, vrátane tých na úrovni EÚ, veria, že tĎalší krok by integrovať ERN innárodného zdravia ktorý štruktúry. Časť would Znížte čas diagnostiky. 

ERN je tiež potrebné transformovať do prostredia prospešného pre výskum.

Aby sme to však úspešne zvládli, je potrebné pracovať oveľa lepšie dohromady. Existuje silný argument, že centralizácia je vhodná pre zriedkavé chorobya členských štátov potrebné zriadiť aj kontaktné miesta pre ERN.

Je zrejmé, že je potrebné, aby sa „predajné ihrisko“ vysvetľovalo národným systémom zdravotnej starostlivosti v celej Európe aké sú dobré nástroje ERN. Bohužiaľ, aby sa tento predaj ihrisko ťažšie, synie sú interoperabilné. Tjeho je problém, ktorý je naliehavý treba riešiť. 

Na vlastnú päsť, ERN to všetko nevyrieši. Takže člen sŠTÁTY musia byť motivovaní, aby ich presvedčili, aby pracovali spoločne.

Dôležitú úlohu majú tiež dôkazy zo skutočného sveta. Je potrebné mať jasnú víziu a mať široké kohorty údajov. 

IINDUSTRY verí, že je pripravený čeliť potrebám posunúť sa vpred v reálnom svete a zamerať sa na choroby. Európa však musí budovať odborné znalosti- a našťastie to už je prebiehajú v msŠTÁTY. 

Ale jainovácia bez prístupu zmešká bod, A nakoniec, no Pacient by mal zostať bez dráhy, zriedkavé ochorenie alebo nie.

Zdieľaj tento článok: