Row svetiel nad autorizačným procesom pre nový liek

Keď v roku 19 na celom svete vypukol COVID-2020, Španielsko bolo zasiahnuté obzvlášť tvrdo, s priemerom viac ako 800 úmrtí denne v jednom bode.

Prirodzene pripadlo farmaceutickým spoločnostiam vyvinúť riešenia, ktoré dokážu vyliečiť chorobu alebo zmierniť jej účinky na pacientov. Mnohé z týchto spoločností skúmali lieky predtým vyvinuté na iné choroby a stavy, aby preskúmali ich účinnosť na tento koronavírus.

To je to, čo sa PharmaMar, známa globálna onkologická spoločnosť, snažila dosiahnuť pomocou Aplidinu, lieku vyvinutého na recidivujúci/refraktérny mnohopočetný myelóm (MM), ktorý bol analyzovaný na liečbu dospelých s COVID-19 vyžadujúcich hospitalizáciu. 

Dôvera spoločnosti bola založená na niekoľkých úspešných in-vitro štúdiách vykonaných po celom svete. Podľa údajov PharmaMar bola sila Aplidinu proti koronavírusu viac ako 1,000-krát vyššia ako u iných liekov.

Liek čelil a prekonal sériu výziev, keď prešiel procesom povoľovania v Španielskej agentúre pre lieky a liečivá (AEMPS) a nakoniec mu bolo udelené povolenie pokračovať v klinickom skúšaní lieku.

Európska lieková agentúra (EMA), ktorá sa považuje za ekvivalent EÚ k FDA v USA a orgán zodpovedný za schvaľovanie nových liekov, však povolenie odmietla. Nie je to prvýkrát, čo Aplidin a ďalšie sľubné lieky s preukázanou účinnosťou čelili prekážkam.

Bližší pohľad na proces povolenia na uvedenie na trh vedie k podozreniu spoločnosti, že údajne „politika“ mohla zohrať úlohu pri vytváraní „prekážok“ v rozhodovacom procese – tvrdenie, ktoré EMA dôrazne vyvrátila.

Reklama

Sieť pacientov s myelómom v Európe, sieť mimovládnych organizácií združujúcich viac ako 40 združení pacientov v celej Európe, teraz poslala list predsedovi Výboru pre lieky na humánne použitie (CHMP), výboru EMA zodpovednému za humánne lieky, v ktorom vyjadril „vážne znepokojenie“ že tento sľubný liek nemusí byť nikdy schválený.

Keď bol Aplidin v roku 2016 predložený na povolenie na uvedenie na trh, boli veľké nádeje, že bude schválený. Namiesto toho liek odvtedy čelil niekoľkým odmietnutiam zo strany vedúcej spoločnosti PharmaMed EMA s otázkou prečo? Pýtalo sa: Ako bolo odôvodnené odmietnutie Aplidinu? Mohli by byť v hre „mocné politické sily“ uprednostňujúce určité lieky a spoločnosti pred inými? Pýta sa tiež, do akej miery je proces povolenia na uvedenie na trh v súlade s potrebami pacientov – v tomto scenári klienta aj obete – túžiacich po prístupe k liekom na záchranu života?

Spoločnosť tvrdí, že existujú „presvedčivé dôkazy“ na podporu schválenia lieku a tvrdí, že EMA sa jednoducho zdá „odhodlaná“ odložiť svoju autorizáciu.

Po zamietnutí Aplidinu agentúrou EMA sa prípad dostal na Všeobecný súd EÚ a spoločnosť PharmaMar požiadala o objasnenie kritérií procesného preskúmania uplatňovaných počas konania o registrácii pred agentúrou EMA.

Akcia spoločnosti sa sústredila na konkrétne údajné nedostatky v procese udeľovania povolení na uvedenie na trh v EMA, údajnú zaujatosť pri zaobchádzaní s nimi zo strany CHMP a ďalšiu údajnú diskrimináciu zo strany rôznych orgánov EMA. Všetky tieto obvinenia EMA rozhodne a rozhodne poprela, ale odmietnutie lieku Aplidin od PharmaMar bolo spochybnené, v neposlednom rade preto, že bol schválený na liečbu myelómu v Austrálii.

V októbri 2022 sa európsky gróf priklonil k spoločnosti PharmaMar, čím otvoril dvere prijatiu Aplidinu ako komerčného lieku. Spoločnosť tvrdí, že postoj EMA k Aplidinu je „politický“ a „výsledok tlaku iných konkurenčných vlád a spoločností“.

Všeobecnejšie povedané, podľa PharmaMar tento prípad vyvoláva niekoľko ostrých otázok: „Ovplyvňujú“ vlády alebo súkromné ​​spoločnosti rozhodovací proces EMA? Sú existujúce procesy dostatočne efektívne, aby sa vyhli konfliktu záujmov? Prečo sú niektoré lieky s pomerne obmedzenou účinnosťou údajne schválené, zatiaľ čo iné sú zamietnuté? Prečo sú regulačné agentúry údajne ochotné podporovať niektoré spoločnosti viac ako iné?

Ďalšia prekážka vstupu nových liekov na trh sa objaví, keď uvážime, že tie isté členské štáty EÚ, ktoré sú povinné uhrádzať zdravotníckym inštitúciám akékoľvek vydané lieky, sú údajne aj tými, ktoré vykonávajú dohľad EMA.

V roku 2020 Všeobecný súd Európskej únie vyhovel žiadosti v plnom rozsahu a zrušil rozhodnutie Európskej komisie. Pri preskúmaní veci Všeobecný súd skúmal údajnú možnú zaujatosť v konaní, ktoré viedlo k prijatiu napadnutého rozhodnutia Komisiou. Konkrétne sa zaoberal tvrdením, ktoré je spochybnené, že niektorí experti menovaní EMA boli zamestnaní v univerzitnej nemocnici a vykonávali činnosti zamerané na vývoj liekov konkurenčných voči Aplidinu.

Rozhodnutie znie: „Postup, ktorý viedol k prijatiu napadnutého rozhodnutia, neposkytol dostatočné záruky na vylúčenie akýchkoľvek oprávnených pochybností o možnej zaujatosti.“

PharmaMar trvá na tom, že EÚ a Európsky ombudsman by mali prešetriť všetku formálnu a neformálnu komunikáciu medzi úradníkmi EMA a členskými štátmi, ktoré sa zúčastňujú odvolaní, ako aj farmaceutickým priemyslom týchto krajín. Spoločnosť verí, že mnohí pacienti s rakovinou a Covid-19 mohli mať úžitok z Aplidinu – v skutočnosti stále dúfajú, že bude schválený „nakoniec“. Medzitým požiadala o vyšetrenie akéhokoľvek „nátlaku“, ktorý mohol byť v tomto prípade vyvolaný.

Hovorca EMA vydal dôrazné vyhlásenie, ktoré znie: „Nemôžeme komentovať prebiehajúce súdne konania týkajúce sa Aplidinu.

„Toto sú však nepodložené obvinenia a domnievame sa, že je dôležité uviesť veci na pravú mieru.

„V prvom rade by sme chceli zdôrazniť, že náš výbor pre humánne lieky (CHMP) funguje výlučne na základe prísnych vedeckých princípov a nezávislej expertízy. Zahŕňa členov zo všetkých členských štátov EÚ, ako aj štátov EHP-EZVO.

„Hodnotenia CHMP sú založené na dôkladnom vyhodnotení dostupných dôkazov o kvalite, účinnosti a bezpečnosti lieku a sú predmetom partnerského hodnotenia a kolegiálneho rozhodovania. Pre každú žiadosť o nový liek sú vymenovaní dvaja členovia výboru – známi ako spravodajca a spoluspravodajca – z rôznych krajín, aby viedli hodnotenie a vedecké hodnotenie lieku nezávisle od seba. Výbor CHMP tiež vymenúva jedného alebo viacerých odborných posudzovateľov spomedzi členov CHMP. Ich úlohou je pozrieť sa na spôsob, akým sa tieto dve hodnotenia vykonávajú, a zabezpečiť, aby boli vedecké argumenty spoľahlivé, jasné a spoľahlivé. Potom sa vypracuje záverečné odporúčanie, ktoré predstavuje súhrn analýzy a stanoviska výboru k údajom.

„EMA je už mnoho rokov na čele transparentnosti, pokiaľ ide o hodnotenie liekov. Agentúra sa domnieva, že transparentnosť je kľúčom k posilneniu dôvery v regulačné rozhodnutia.

„Transparentnosť voči verejnosti je zabezpečená zverejnením hodnotiacich správ CHMP na našej firemnej webovej stránke. Vítame externé názory a spätnú väzbu na naše vedecké stanoviská a pri odpovediach na pripomienky alebo otázky sa snažíme poskytnúť konsolidované, jasné vysvetlenia našich pozícií, ako aj byť plne transparentní, pokiaľ ide o našu spoluprácu so zainteresovanými stranami.

„V prípade lieku Aplidin sme v čase pôvodného hodnotenia zverejnili podrobnú hodnotiacu správu, ktorá jasne opísala úvahy výboru CHMP o dôkazoch týkajúcich sa prínosov tohto lieku pri liečbe mnohopočetného myelómu a možných bezpečnostných rizík. Väčšina výboru CHMP bola toho názoru, že prínosy lieku Aplidin neprevyšujú jeho riziká, a odporučila zamietnuť povolenie na uvedenie lieku na trh.

Keď bude pripravené nové stanovisko výboru CHMP k lieku Aplidin, uverejní sa presne ako to predchádzajúce.

„Z toho vyplýva, že dôrazne odmietame akékoľvek obvinenia z nesprávneho konania a politických tlakov na hodnotenia výboru CHMP, ktoré vedú k odporúčaniu Európskej komisii, a to nielen v prípade Aplidin, ale aj v prípade akéhokoľvek iného produktu. Obávame sa, že namiesto toho môže dochádzať k úmyselným pokusom o zasahovanie do prebiehajúceho riadneho správneho konania, ktoré sa vykonáva plne v súlade s príslušnými zákonnými ustanoveniami.“

Pokračuje: „Dva členské štáty EÚ sa odvolali proti rozhodnutiu Všeobecného súdu v prípade Aplidin a že v ich prospech zasiahol okrem EMA aj tretí členský štát. Podľa názoru odvolateľov je prvostupňové rozhodnutie právne nesprávne a malo by byť zrušené alebo opravené. Tieto informácie sú vo verejnej sfére."

Zdieľaj tento článok: