Klinické štúdie, HTA, orphan and pediatric

Dobré popoludnie, vitajte v aktualizácii Európskej aliancie pre personalizovanú medicínu (EAPM) – so skutočným otrasom v politike Spojeného kráľovstva, ktorý dominuje titulkom, EAPM mení svoje úvahy o tom, čo to môže znamenať v oblasti zdravia, ako aj vývoja v EÚ politika, píše výkonný riaditeľ EAPM Dr. Denis Horgan.

schválenie HTA 

Odborníci na hodnotenie zdravotníckych technológií sa blížia k metodológii, ktorá sa má použiť na hodnotenia v celej EÚ. Najnovšie predložili stanovisko, ako vybrať koncové body pre klinické skúšky novej terapie. Ranná zdravotná starostlivosť sa stretla s tímom EUCOPE, loby európskych podnikateľov v oblasti biotechnológií, aby zistila ich názor na tento najnovší návrh.

Rozhodnutie, čo merať pri testovaní novej terapie, nie je malé rozhodnutie. Má to byť miera symptómov alebo absencia potreby starostlivosti? Mal by to byť lekársky biomarker alebo skóre z prieskumu pacientov? A kedy by sa mali tieto veci merať? Definovanie výsledku skúšky má vplyv nielen na to, ako bude regulátor posudzovať, ako dobre produkt funguje v porovnaní s rizikami, ale aj na to, či môže preukázať, že je prínosom pre existujúcu zásobáreň starostlivosti.

Klinické skúšky výstupy (koncové body) návrh príručky stanovuje, kedy sa rozhodnúť pre jeden výsledok pred druhým a kto by ho mal nahlásiť. Môže ich nahlásiť napríklad lekár alebo pomocou diagnostiky, alebo ich môžu nahlásiť sami pacienti.

Strany sa k návrhu môžu vyjadriť do 1. novembra. Je to tiež posledný dokument, ktorý sa má použiť v metodike HTA v celej EÚ. Očakáva sa, že EUnetHTA zostaví finalizovanú metodiku koncom roka.

Komisia zvažuje zmeny pravidiel pre lieky na zriedkavé choroby

Kým Komisia zverejní svoje legislatívne návrhy, zostávajú niekoľko týždňov a členovia parlamentného výboru ITRE sa rozchádzajú v názore na to, ako zabezpečiť budúcnosť sektora s najnáročnejším výskumom v Európe.

Reklama

Vzhľadom na to, že legislatívne návrhy majú byť zverejnené do konca roka, spravodajca Európskeho parlamentu zostáva v spore s kolegami z výboru pre priemysel a výskum, ITRE, pokiaľ ide o smerovanie novej farmaceutickej stratégie EÚ.

Ide o zásadný rozdiel medzi poslancami Európskeho parlamentu, ktorí veria, že farmaceutické spoločnosti budú pri náležitých stimuloch investovať do výskumu a vývoja, čím budú podporovať svoju globálnu konkurencieschopnosť a budú z toho prínosy pre Európu ako celok, a poslancami EP, ktorí sa domnievajú, že väčšie zisky pôjdu skôr akcionárom ako do výskumu. .

Dokument, ktorý EAPM publikoval na túto tému, je dostupný tu: Zabezpečte, aby stimuly pre siroty v Európe uviedli správnu cestu.

Recenzia lieku na ojedinelé ochorenia

Podľa súčasných pravidiel Komisie lieky, ktoré liečia zriedkavé choroby, využívajú desaťročie trhovej exkluzivity. To je o dva roky viac ako osem rokov poskytnutých iným inovatívnym liekom. Dodatočný bonus je určený na stimuláciu vývoja liekov, ktoré možno použiť len na liečbu malej populácie pacientov.

S nadchádzajúcou revíziou je dôležité pochopiť, ako podmienky klasifikačných kritérií ovplyvňujú prebiehajúci vývoj lieku. Pokiaľ ide o prevalenciu, v rámci EÚ je povinné vychádzať z celej komunity a nie len z údajov z niekoľkých krajín. Prevalencia nie je niečo, čo sa dá „oklamať“ a prehodnocuje sa v spolupráci s odbornými radami, ktoré čerpajú zo súčasných dôkazov.

Keď sú k dispozícii informácie o chorobe a informácie o lieku na ojedinelé ochorenia, lekári sú lepšie informovaní a s väčšou pravdepodobnosťou určia diagnózu tohto stavu. Je tiež možné, aby bol tento stav uznaný ako podskupina bežnejšieho ochorenia, ktoré v EÚ odstraňuje status osirelého ochorenia. Akýkoľvek výpočet prevalencie by mal odkazovať na usmernenia EMA.

Zdravotný stav sa môže zdať ako samozrejmý pojem, ale v kontexte vhodnosti lieku na ojedinelé ochorenia by sa mal odlišovať špecifickým patofyziologickým profilom a klinickou prognózou. Základným hľadiskom pre označenie lieku na ojedinelé ochorenia v EÚ nie je podskupina bežnejšieho ochorenia.

Ohrozené pediatrické zdravotnícke pomôcky

Nový výskum ukázal, že nariadenie, ktoré vstúpilo do platnosti v máji minulého roka s cieľom zlepšiť dohľad nad zdravotníckymi pomôckami, môže ohroziť niektoré operácie pre deti a liečbu zriedkavých chorôb.

Štúdia z Trinity College Dublin, publikovaná v r Pediatrická kardiológia, poukázal na to, že zdravotnícke pomôcky zahŕňajú veľkú rozmanitosť technológií, ktoré sa v Európskej únii (EÚ) hodnotia a schvaľujú podľa revidovaného zákona, ktorý nadobudol účinnosť 26. mája 2021, známeho ako nariadenie o zdravotníckych pomôckach alebo MDR (EU 745 /2017).

Má prechodné obdobie, ktoré umožňuje produkty, ktoré boli schválené podľa predchádzajúcich pravidiel, naďalej uvádzať na trh najneskôr do 26. mája 2024.

V dôsledku série nepredvídaných faktorov existuje možnosť, že MDR môže mať za následok nedostupnosť produktov s následným rizikom straty niektorých zásahov, ktoré sú od nich závislé.

Tom Melvin, docent pre záležitosti regulácie zdravotníckych pomôcok na lekárskej fakulte Trinity College, povedal: „Nariadenie o zdravotníckych pomôckach nadobudlo účinnosť v máji 2021 s cieľom nahradiť predchádzajúce pravidlá platné od 1990. rokov a zlepšiť bezpečnosť zdravotníckych pomôcok. , okrem podpory zavádzania inovatívnych technológií.“

Európsky parlament a Rada podpisujú zákon o digitálnych službách

Hlasovanie o schválení DSA Radou ministrov v utorok nasleduje po skoršom schválení legislatívy europoslancami. Nové zákony (312-strana / 686 KB PDF, takže veľa čítania...) stanovujú rozsiahle požiadavky na online sprostredkovateľov, pokiaľ ide o spôsob, akým moderujú zverejňovaný obsah a strážia tovary a služby, s ktorými sa obchoduje, na svojich platformách. DSA nadobudne platnosť až 20 dní po jej uverejnení v Úradnom vestníku EÚ. 

Zatiaľ nebol stanovený dátum zverejnenia. Pre predsedu Európskeho parlamentu a predsedu Rady bol stanovený dátum 19. októbra na podpísanie DSA. Uverejnenie v Úradnom vestníku EÚ by nasledovalo neskôr.

Out-Law predpokladá, že DSA vstúpi do platnosti niekedy v polovici novembra. 

Presný dátum bude obzvlášť zaujímavý pre online platformy, pretože hoci väčšina ustanovení DSA nadobudne účinnosť až po 15 mesiacoch účinnosti DSA, niektoré nové pravidlá nadobudnú účinnosť okamžite – vrátane oznamovacích povinností, ktoré bude mať vplyv na to, či sa tieto platformy považujú za „veľmi veľké online platformy“, a preto podliehajú najprísnejším požiadavkám DSA alebo nie. Na splnenie informačných povinností je stanovená trojmesačná lehota.

Predpokladá sa, že ceny vakcín proti COVID porastú

V druhom roku pandémie kraľujú prevažne mRNA vakcíny Pfizer a Moderna. V nových európskych kúpnych zmluvách si firmy účtujú viac za svoje dávky.

Pfizer a Moderna zvýšili cenu svojich vakcín proti COVID-19 na báze mRNA v Európe, The Financial Times prvý nahlásený. Pfizerov výstrel bude stáť 19.50 EUR (23.15 USD) za dávku v rámci novej dohody o dodávkach, zatiaľ čo Moderna si bude účtovať 25.50 USD za dávku podľa vlastnej dohody, podľa dokumentov, ktoré noviny videli.

Britské klinické štúdie zlyhali

Podľa najnovšej výročnej správy o klinickom výskume Asociácie britského farmaceutického priemyslu (ABPI) chýba starostlivosť o pacientov, NHS a ekonomický rast v dôsledku kolapsu počtu klinických štúdií v Spojenom kráľovstve. 

Pandémia COVID-19 zrýchlila pokles v poslednom štádiu priemyselného klinického výskumu v Spojenom kráľovstve v porovnaní s jeho globálnymi rovesníkmi. To by malo zazvoniť na poplach v NHS a vo Whitehall, keď sa lídri v oblasti zdravotníctva a tvorcovia politík snažia zlepšiť starostlivosť o pacientov a zabezpečiť dlhodobý hospodársky rast. 

Správa „Záchrana prístupu pacientov k priemyselným klinickým skúškam vo Veľkej Británii“ ukazuje, že počet priemyselných klinických skúšok začatých v Spojenom kráľovstve ročne klesol medzi rokmi 41 a 2017 o 2021 %, pričom o rovnakú hranicu klesol aj počet skúšok rakoviny.

Správa tiež ukazuje, že v rokoch 2017 – 2021:

• Počet priemyselných skúšok fázy III začatých v Spojenom kráľovstve – tých s liekmi, ktoré sú najbližšie k trhu – klesol medzi rokmi 48 a 2017 o 2021 %.
• Spojené kráľovstvo kleslo v globálnom rebríčku klinického výskumu v poslednom štádiu, pričom medzi rokmi 2 a 6 kleslo z 4. na 10. miesto v štúdiách fázy II a 2017. na 2021. miesto v štúdiách fázy III. 
• Prístup pacientov k priemyselným klinickým skúškam v sieti klinického výskumu Národného inštitútu pre výskum zdravia a starostlivosti (NIHR CRN) klesol z 50,112 28,193 na 2017 18 medzi rokmi 2021/22 a 44/XNUMX, čo predstavuje pokles o XNUMX %.

Tieto zistenia poukazujú na jasnú a vážnu hrozbu pre dlhodobú budúcnosť priemyselného klinického výskumu v Spojenom kráľovstve – a na výhody, ktoré prináša pacientom, NHS a ekonomike Spojeného kráľovstva.

Sektory zdravotníctva a starostlivosti v kríze vo Veľkej Británii

V posledných týždňoch vládli spravodajstvu v Spojenom kráľovstve politické nepokoje. Uviaznutý systém zdravotníctva a starostlivosti vedie k zhoršeniu prístupu ľudí k starostlivosti a skúseností s ňou podľa ročného hodnotenia stavu zdravotnej a sociálnej starostlivosti v Anglicku za posledný rok Komisiou pre kvalitu starostlivosti (CQC).

Tento rok – na základe inšpekčnej činnosti CQC, informácií získaných od verejnosti a tých, ktorí poskytujú starostlivosť spolu s ďalšími dôkazmi – sa dospelo k záveru, že systém zdravotníctva a starostlivosti je zaseknutý a neschopný efektívne fungovať.

Bez toho, aby sa teraz konalo, bude udržanie zamestnancov v zdravotníctve a starostlivosti naďalej klesať, čím sa zvýši tlak v celom systéme a povedie to k horším výsledkom pre ľudí. Služby sa budú ďalej rozširovať a ľudia budú vystavení väčšiemu riziku poškodenia, keďže sa zamestnanci budú snažiť vysporiadať s dôsledkami nedostatočného prístupu ku komunitným službám vrátane sociálnej starostlivosti pre dospelých. Bude to viditeľné najmä v oblastiach s vyššou ekonomickou depriváciou, kde je prístup k starostlivosti mimo nemocníc najviac pod tlakom. Okrem zvýšeného rizika poškodenia ľudí bude viac ľudí vytlačených z trhu práce buď v dôsledku zlého zdravotného stavu, alebo preto, že podporujú rodinných príslušníkov, ktorí potrebujú starostlivosť.

A to je nateraz od EAPM všetko – zostaňte v bezpečí a v pohode a užite si víkend.

Zdieľaj tento článok: