Pokrok v terapii – európska inovácia v čase po COVID-19

Dobré popoludnie, kolegovia z oblasti zdravotníctva, vitajte pri aktualizácii Európskej aliancie pre personalizovanú medicínu (EAPM) – v poslednej dobe bolo určite zaneprázdnené EAPM s liekmi na pokročilú terapiu (ATMP), píše Výkonný riaditeľ EAPM Dr. Denis Horgan.

Lieky na pokročilú terapiu (ATMP)

EAPM nedávno publikovala článok o liekoch na pokročilú terapiu (ATMP) – tento bol vytvorený so skupinou odborníkov a predstavuje pohľad EAPM na túto problematiku. Je to otázka, o ktorej sa veľa diskutuje na úrovni EÚ. Španielska europoslankyňa Susana Solís Pérez (Renew Europe) povedala, že jej záujem o pokročilé biotechnológie a ATMP prišiel prirodzene. Vyštudovaná inžinierka strávila 18 rokov v súkromnom sektore, kým sa stala poslankyňou Európskeho parlamentu.

Nadchádzajúca revízia farmaceutickej legislatívy je ideálnou príležitosťou upozorniť na tento sektor, povedal poslanec: „Príležitosti sú obrovské, ale aj výzvy,“ povedal europoslanec. Pérez povedal. 

Európska komisia však neplánuje zmeniť klinické kritériá používané na klasifikáciu liečby ako liekov určených na použitie pri pokrokových liečebných postupoch (ATMP) vo svojej pripravovanej revízii právnych predpisov o krvi, tkanivách a bunkách, Andrzej Rys, povedal riaditeľ pre zdravotnícke systémy a produkty na GR SANTE. 

V prejave na podujatí, rys uviedol, že návrh sa očakáva do leta. „Je načase aktualizovať tento rámec, aby aj naďalej zaisťoval, že požiadavky na bezpečnosť a kvalitu budú odrážať mnohé technologické novinky a nové riziká v oblasti transplantácie, transfúzneho lekárstva a asistovanej reprodukcie,“ uviedol predstaviteľ Komisie vo svojich pripravených poznámkach.

Panely expertov EAPM – výzvy pred nami!!

Reklama

Napriek jedinečným možnostiam týchto technológií existuje niekoľko výziev v oblasti regulácie, vedy, výroby a prístupu na trh, ktoré stále bránia schopnosti realizovať potenciál. Génové terapie vykazujú množstvo špecifických charakteristík, ktoré spochybňujú súčasnú paradigmu systémov zdravotnej starostlivosti. V súčasnosti majú neisté výsledky. Sú to „jednorazové a jednorazové liečby“ ako samostatné liečby chronického ochorenia – v súčasnosti – len pre obmedzené populácie a možno ponúkajúce zlepšenie života. 

Tento sektor čelí mnohým výzvam, ktoré komplikujú prechod z výskumu na prístup k pacientom. Výkon ATMP je ešte potrebné optimalizovať. Génová terapia ešte plne nesplnila svoje sľuby pre pacientov. Existujú vedecké, klinické a regulačné problémy, ktoré bránia rozvoju odvetvia, vrátane nedostatočného pochopenia spôsobu, akým produkty pôsobia/reagujú v tele, potreby robustných a predvídateľných výrobných procesov, ktoré dokážu produkovať produkty, ktoré sú vhodné pre pacienta. buď individualizovaným spôsobom, alebo spôsobom „veľmi malých populácií“, silná korelácia medzi znalosťou produktu a bezpečnostným profilom a klinickým prínosom (vrátane RWD v priestore po schválení) a schopnosťou znižovať náklady.

Na rozdiel od inovácií s novými chemickými entitami alebo biologickými látkami, ako sú protilátky a vakcíny, vývoj ATMP zahŕňa značné vedecké a technické neistoty spojené s obmedzenými skúsenosťami s klinickým a komerčným využitím a ťažkosťami pre MSP pri prístupe k finančným prostriedkom. 

regulačné

Legislatíva sa počas dvoch desaťročí vyvíjala tak, aby podporovala potenciál sektora a chránila verejnosť. Základné pravidlá EÚ o farmaceutických výrobkoch z roku 2001 sa aktualizovali, aby pokryli napredujúcu vedu a technológiu. Podľa právnych predpisov EÚ sú kmeňové bunky kategorizované ako ATMP, ak tieto bunky prechádzajú podstatnou manipuláciou alebo sa používajú na inú základnú funkciu. Môžu to byť produkty somatických buniek alebo produkty tkanivového inžinierstva v závislosti od toho, ako liek v tele účinkuje.

Samotné regulačné orgány čelili ťažkostiam pri prijímaní rozhodnutí. Posúdenie alipogénu agentúrou EMA nasledovalo po zdĺhavých rokovaniach, v rámci ktorých sa spis skúmal a hlasovalo sa o ňom štyrikrát, a konvencie – ak nie pravidlá – ktorými sa riadia postupy EMA, boli takmer vyhodené z okna. Agentúra EMA odmietla jeho schválenie napriek priaznivému odporúčaniu špecializovaného výboru CAT, čím preukázala potrebu objasnenia vzťahu medzi Výborom pre pokrokové liečebné postupy (CAT) a Výborom pre lieky na humánne použitie (CHMP), ako aj väčšieho uznania mnohých problémov v regulačnej dokumentácii ATMP vyžadujú okrem rozsiahlych všeobecných znalostí problematiky tradičnej farmakológie aj špecifické znalosti produktov génovej a bunkovej terapie. Samotní členovia CAT tvrdia, že rýchlo sa rozvíjajúca oblasť génovej terapie si vyžaduje integrovaný prístup. 

Tiež poznamenať…

ATMP zohrávajú významnú úlohu v posilnenej spolupráci medzi EÚ a USA v oblasti liekov, pričom vyšší úradníci z Komisie, EMA a FDA uznávajú „podobné regulačné výzvy na oboch stranách Atlantiku“ a súhlasia s podporou včasného paralelného vedeckého poradenstva a posilnením spolupráce. o spoločných vedeckých prístupoch k regulácii 

Ďalšia pomoc sa môže objaviť v podobe (tiež oneskoreného) nariadenia o klinickom skúšaní z roku 2014, ktoré prinesie harmonizovanejšie a rýchlejšie procesy schvaľovania klinických skúšaní. A pokiaľ ide o verejnú podporu, napriek súčasnému zložitému regulačnému režimu existuje rovnováha v prospech aj génovej terapie, aj keď so značnou neistotou.

V rámci výrobného sektora rastie záujem o integráciu systémov vo výrobe a distribúcii, keďže narastá presvedčenie, že dobre definované stratégie budú rozhodujúce pre budúcu štandardizáciu a optimalizáciu pracovného toku.

Medzi ďalšie oblasti pokročilého výskumu patria lieky s malými molekulami, ktoré selektívne kontrolujú transláciu mRNA na proteíny, rastlinné mikrovezikuly obsahujúce malé RNA pri podávaní a adjuvancii pre udržateľnú terapiu rakoviny a vývoj novej generácie génových terapií, technológie CRISPR-Cas9 a skonštruované exozómové terapeutiká.

Toto bude otázka spolupráce s EAPM a záujem našich členov po zvyšok roka – a EAPM publikovala článok, Posilnenie zdravotnej starostlivosti pomocou liekov určených na použitie pri pokrokových liečebných postupoch: Diskusia o politike, ktorý je k dispozícii na čítanie, kliknite tu.  

A v iných politických otázkach...

EMA a EUnetHTA zverejňujú pracovný program na roky 2021-2023

EMA a predchádzajúca Európska sieť pre hodnotenie zdravotníckych technológií (EUnetHTA), ktorá bola vytvorená prostredníctvom po sebe nasledujúcich spoločných akcií, z ktorých posledná sa uzavrela v máji 2021, začali svoju spoluprácu v roku 2010 na základe odporúčaní Farmaceutického fóra na vysokej úrovni1 s cieľom využiť synergie medzi regulačným hodnotením a hodnotením zdravotníckych technológií (HTA) počas životného cyklu lieku. Bol vytvorený prvý pracovný plán EMA-EUnetHTA na roky 2012 – 2015 a správa o výsledkoch tejto spoločnej práce zverejnená v apríli 2016. Následne bol dohodnutý druhý spoločný pracovný plán na roky 2017 – 2021 a správa uverejnená v r. júna 2021. 

Parlament dáva konečnú zelenú návrhu zákona o zdieľaní údajov

Zákonodarcovia schválili dohodu, ktorú v decembri uzavreli vyjednávači z parlamentu a Rady o zákone o správe údajov, čo je návrh zákona, ktorého cieľom je podporiť dátovú ekonomiku reguláciou sprostredkovateľov. Dohoda bola schválená drvivou väčšinou, 501 hlasmi za, 12, 40 sa zdržalo. DGA definuje pravidlá pre obchodovanie s údajmi, zahŕňa menších aktérov v dátovej ekonomike a poskytuje mechanizmus na opätovné použitie údajov verejného sektora. „Naším cieľom v rámci DGA bolo položiť základy dátovej ekonomiky, ktorej môžu ľudia a podniky dôverovať. Len ak je zaručená dôvera a spravodlivosť, zdieľanie údajov môže naplno prekvitať a stimulovať nové obchodné modely a sociálne inovácie,“ Angelika Niebler povedal hlavný vyjednávač Európskeho parlamentu. 

Záhadné prepuknutie hepatitídy

Najmenej jedno dieťa zomrelo po tom, čo ochorelo na záhadnú epidémiu akútnej hepatitídy, ktorá infikovala deti v 10 európskych krajinách, potvrdila Svetová zdravotnícka organizácia (WHO). Podľa WHO bolo k 21. aprílu po celom svete zaznamenaných najmenej 169 prípadov "neznámeho pôvodu". "Prípady sú vo veku od jedného mesiaca do 16 rokov. 17 detí (približne 10 percent) potrebovalo transplantáciu pečene; bolo hlásené najmenej jedno úmrtie," uviedla WHO. Hepatitída je zápal pečene, ktorá je životne dôležitým orgánom na spracovanie živín, filtrovanie krvi a boj s infekciami. Zatiaľ čo WHO uviedla, že príčina infekcií sa stále vyšetruje, orgán OSN poznamenal, že adenovírusová infekcia vedúca k akútnej hepatitíde je jednou z možných možností, o ktorých sa uvažuje.iónov.

Ako pandémia ovplyvnila zdravie žien

Trinásť percent žien v porovnaní so 7 % mužov tiež uviedlo, že museli počas pandémie vynechať návštevy lekára alebo sa vyhnúť systému zdravotnej starostlivosti „kvôli faktorom, ktoré nemôžem ovplyvniť“, ako sú financie, doprava alebo telesné postihnutie.(Getty Stock Images) Pandémia zmenila životy ľudí na celom svete a mala obzvlášť jedinečný dopad na ženy. Väčší počet žien bol vytlačený z pracovnej sily, keď sa krajina uzavrela, a pre mnohé bolo veľkou výzvou žonglovať s prácou na diaľku a rodinnými povinnosťami v období ekonomickej neistoty, obmedzených možností starostlivosti o deti a nestabilných školských opatrení. 

Zmena práva EÚ zaručuje dodávky liekov pre NI 

Zmeny v práve Európskej únie (EÚ) zamerané na zaručenie dodávok liekov z Veľkej Británie do Severného Írska prešli poslednou fázou. Európska rada ratifikovala zmeny, ktoré minulý týždeň schválil Európsky parlament. Severoírsky protokol znamená, že Severné Írsko je stále súčasťou farmaceutického regulačného systému EÚ. Väčšinu liekov však dostáva z Veľkej Británie, čo nie je. Toto sa ukázalo ako jeden z hlavných problémov protokolu, pričom farmaceutické firmy varovali, že to povedie k stiahnutiu produktov. V decembri 2021 EÚ zverejnila návrhy, ktorých cieľom bolo vytvoriť niečo, čo sa približuje status quo pred Brexitom. Hlavný vyjednávač EÚ Maroš Šefčovič uviedol, že zmeny zabezpečili pokračovanie dodávok liekov do Severného Írska. "Teraz máme trvalé riešenie, ktoré bolo dodané v rekordnom čase," povedal. "Budem naďalej úzko spolupracovať s vládou Spojeného kráľovstva, aby som zabezpečil predvídateľnosť, právnu istotu a prosperitu všetkých komunít v Severnom Írsku."

A to je zatiaľ všetko od EAPM – pripomíname, že si môžete pozrieť článok EAPM o liekoch na pokročilú terapiu TU. Zostaňte v bezpečí a dobre a užite si zvyšok týždňa.

Zdieľaj tento článok: